Pediatrisk studie, behandling av patienter < 12 år med IDELVION1

 

Säkerhet, farmakokinetik och effekt av IDELVION (35–50 IE/kg) var 7:e dag utvärderades i en prospektiv multicenter, öppen fas III-studie hos 27 tidigare behandlade patienter (<12 år) med hemofili B (faktor IX-nivå ≤ 2%).1

FIX-nivå över tid med enkeldos IDELVION jämfört med tidigare FIX-produkt§1
Graf från referens 1, figur 2
 

Lägsta faktor IX-nivåer vid upprepad behandling med IDELVION (medianvärden)1

  • Profylax var 7:e dag (35-50 IE/kg): 13,4 % (IQR 10,3 – 17,5 %)1
 
 

Effekt, blödningsfrekvens1

Vid behandling med IDELVION var den totala årliga spontana blödningsfrekvensen (AsBR) 0,00. AsBR var jämförbar för patienter < 6 år och 6–11 år.1

Av det totala antalet rapporterade blödningarna i studien var; 69% traumatiska, 15% spontana, 1% efter kirurgi och 15% okänd anledning.1

Årlig blödningsfrekvens (ABR)
ABR,
median (IQR)
<6 år (n = 12)
 
6 till 11 år (n = 15)
 
Totalt (n = 27)
 
Spontan 0,00 (0,00; 0,00) 0,78 (0,00; 1,99) 0,00 (0,00; 0,91)
Led 0,50 (0,00; 1,45) 1,13 (0,00; 2,36) 0,99 (0,00; 2,33)
Total 2,64 (2,00; 6,48) 3,39 (0,76; 5,91) 3,12 (0,91; 5,91)
§ Rekombinant eller plasmaderiverad faktor IX.
Referens: 1. Kenet G, et al. Thromb Haemost. 2016;116:659-68.